这种病全国患者不足3万人或导致永久残疾！罕见病创新药适应症获批

来源：东方网 2023-10-19 16:09:54

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东方网记者刘轶琳10月19日报道：视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)是一种罕见的中枢神经系统疾病，常见于女性，一般在 30 多岁开始发病。患者可能会出现视力问题、剧烈疼痛、膀胱或肠道功能丧失、皮肤感觉异常以及影响协调功能或运动能力，大多数患者都会经历数次复发。每次复发可导致残疾加重，包括视力丧失、瘫痪，甚至过早死亡。

近日，中国国家药品监督管理局批准依库珠单抗注射液（舒立瑞）用于治疗抗水通道蛋白4抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)成人患者。这是中国首个也是唯一一个获批用于治疗该病的补体抑制剂。此次依库珠单抗获得中国国家药品监督管理局的批准，主要是基于一项关键三期PREVENT研究的结果。

根据现有数据推断，目前中国约有27,000 名成人确诊患有NMOSD。北京协和医院神经内科主任医师，中华医学会神经病学分会神经免疫学组副组长徐雁教授表示：“NMOSD的易复发性往往造成患者的长期严重残疾，因此，我们很高兴看到三期PREVENT研究证实了几乎所有经依库珠单抗治疗的患者在48周时都没有复发。此次适应症在中国获批，对我国该领域的治疗意义重大。”

依库珠单抗的安全性和耐受性在PREVENT 研究及其开放标签扩展研究期间的结果一致。治疗期间最常见的不良反应为上呼吸道感染，头疼，鼻咽炎和恶心。

目前，依库珠单抗已在中国获批用于治疗成人及儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和成人抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG），并已在全球多个国家获批多项适应症。

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