关注难治性全身型重症肌无力：创新治疗为罕见病患者带去希望

来源：东方网 2023-06-14 20:55:22

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东方网6月14日消息：难治性全身型重症肌无力（gMG）是一种罕见的、慢性的，由神经肌肉接头传递障碍引起的自身免疫性疾病，可导致肌肉功能丧失和严重衰弱。gMG 的症状复杂多样，会造成视物、行走、讲话、吞咽和呼吸困难，严重影响患者及其家人的日常生活，因此治疗领域的创新需求非常迫切。

记者今天获悉，中国国家药品监督管理局日前批准依库珠单抗注射液（舒立瑞）用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）成人患者。这是中国首个、也是唯一一个获批用于治疗gMG的补体抑制剂。

据山东大学齐鲁医院副院长、神经内科主任焉传祝教授介绍：“临床上这一类对传统治疗不耐受或有禁忌、疾病控制不佳的难治性gMG患者如果没有得到适当的控制，发生危及生命危象的风险较高。依库珠单抗在全球范围内的使用数据证明其对难治性gMG的疗效，我们也期待有更多的患者可以从中获益，提高生活质量。”

另据了解，依库珠单抗的安全性和耐受性在其主要治疗期及开放标签扩展研究期间的结果一致。主要治疗期间最常见的不良反应是头痛和上呼吸道感染。截至目前，依库珠单抗已在中国获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），并在全球多个国家和地区获批多项适应症。

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