每日关注!东方快评丨打通儿童药物临床试验堵点需多方合力

来源：东方网·东方快评 2022-12-06 09:59:34

分享到：

(资料图)

今年6月，国家药品监督管理局药品审评中心发布的《中国新药注册临床试验进展年度报告（2021年）》显示，去年2033项登记的新药临床试验中，仅有61项在儿童中开展，占比3.0%。过去近三年，仅在儿童中开展的新药临床试验，也基本维持在这一比例。（12月5日《中国新闻周刊》）

儿童药物临床试验，是指以14周岁以下儿童为受试者进行药物研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及其在儿童体内的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验药物应用于儿童群体的安全性和有效性。儿童用药“剂量靠猜、分药靠掰、缺乏专用药”，本质上是缺乏儿童药物临床试验基础数据。据统计，全国范围内，从2014年5月至今年6月，在国家药监局药品审评中心注册的270多项儿童临床试验中，涉及的Ⅰ期儿童临床试验仅10余项，占比不足4%。这说明，儿童药物临床试验还存在不少堵点。

首先，“受试者招募难”是临床试验普遍存在的问题。《药物临床试验质量管理规范》明确提出，“儿童作为受试者，必须征得其法定监护人的知情同意并签署知情同意书，当儿童能做出同意参加研究的决定时，还必须征得其本人同意。”这就是说，儿童临床试验的知情同意非常严谨。除了难治疾病及罕见病，很多家长不愿让孩子成为受试者，觉得临床试验就是把孩子当小白鼠，因而获得儿童药物临床试验知情同意难度很大。

其次，临床试验方案难以满足受试者的安全保障要求。儿童不是“小大人”，其疾病的表现往往与成年人不同，甚至在儿童不同年龄段，其生理、发育、心理和药理学特征也不同。儿童参与的风险远高于成人，但绝大多数儿童试验临床方案是成人方案的“翻版”，几乎没有专门针对儿童受试者生理、发育、心理等特殊性设计的临床试验方案，因此对访视点的考量也不会那么细致，这也意味着儿童临床试验的进展和效果会打折扣。

此外，药企研发动力不足也是儿童药物临床试验的关键堵点。儿童药物研发难度大、前期投入大、上市后收益低，药企研发动力不足，使得儿科临床试验项目少，对临床试验机构的需求相对不大。比如，作为全国知名的儿童专科医院，北京儿童医院一年下来与药企签订的药物临床试验合同额为两三千万元，而综合类医院一年的药物临床试验合同额往往上亿元。相比成人药物研发，较低的市场需求使得儿童药物临床试验受阻。

打通儿童药物临床试验堵点，需要推动多方联动，发挥企业、政府和社会合力。专家表示，国外目前在政策制定、提高企业收益、解决临床试验操作难题这三方面形成了一个相对良性的闭环，使得儿童临床试验的运行较为顺畅。他山之石，可以攻玉。一方面，针对儿童药物临床试验的关键堵点，完善相关法律法规。另一方面，借鉴国外临床试验建模等有益做法，探索儿童用药研究与评价技术，减少不必要的儿科人群临床试验。

同时，出台延长儿童药保护期、税收减免等优惠政策，激发药企研发生产的积极性，如设立专项儿童用药研究基金、设立市场独占期或延长期，在儿童药定价及医保政策上给予保护。此外，建立监管机制、激励机制，着力提升儿童药物临床试验的安全保障措施，加强儿童临床研究科普宣传，为儿童药物临床试验开展营造良好的社会氛围。

关键词：临床试验

每日关注!东方快评丨打通儿童药物临床试验堵点需多方合力

相关新闻

热门文章

热点专题